中国上海——2025年3月17日——RNA靶向治疗领域的全球核酸领军企业大睿生物（Rona Therapeutics Inc.）宣布，其针对APOC3的小干扰RNA（siRNA）候选药物RN0361已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验申请（IND）批准，将启动2期临床试验。该药物拟用于治疗严重高甘油三酯血症（SHTG）、混合型血脂异常及家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。基于为期6个月的单剂量1期临床试验中良好的安全性及持久降低甘油三酯（TG）的效果，即将进行的随机、双盲、安慰剂对照的全球多中心2期试验将在9个月的随访期内评估RN0361在高甘油三酯血症患者群体中的疗效、安全性和持续时间。

RN0361是一款潜在的靶向APOC3的同类最优小干扰核酸药物（siRNA），采用大睿生物专有的GalNAc-siRNA偶联和寡核苷酸化学平台GAIA，通过皮下注射实现强大和持久的肝细胞特异性递送和沉默。该疗法通过优化化学修饰实现持久基因沉默，显著抑制APOC3 mRNA表达并降低APOC3蛋白水平。

大睿生物创始人兼首席执行官史艺宾女士（Stella Shi）表示：“此次IND获批体现了我们为严重血脂异常患者开发变革性RNAi疗法的承诺。RN0361的1期数据验证了其作为同类最优小干扰核酸药物（siRNA）的潜力，兼具持久疗效和便捷给药优势。我们期待与全球研究者及供应商合作，加速该药物的开发进程。”

首席医学官兼转化医学执行副总裁Alex M. DePaoli博士表示：“RN0361的2期研究将进一步验证其对高甘油三酯血症的代谢异常患者的疗效，为这一存在显著未满足需求的群体提供潜在治疗工具。单剂量首次人体研究中观察到的强效且持久的降脂效果，已为后续开发奠定坚实基础。”

关于大睿生物

大睿生物是全球领先的核酸创新药物平台公司，专注于代谢性疾病和神经系统疾病的治疗。大睿生物始终致力于开发具有差异化和创新性的同类最佳和业内首创siRNA药物，以解决未被满足的临床需求并改善心血管疾病、肥胖症和代谢障碍相关脂肪性肝炎等的治疗预后。此外，大睿生物正全力解锁肝外递送技术用于神经系统疾病及脂肪肌肉递送针对各种代谢综合症治疗的巨大潜力。