2023年12月29日，大睿生物首款自主研发的RN0191注射液已成功获得中国国家药品监督管理局批准的临床试验申请默示许可。作为第三个进入中国和海外同步临床开发的PCSK9 siRNA，该产品可用于治疗高胆固醇血症、混合型高脂血症以及动脉粥样硬化性心血管疾病，以降低心血管事件发生的风险。

关于RN0191 RN0191是一款源自大睿生物创新的GAIA肝靶向技术平台针对PCSK9靶点的双链小干扰RNA (siRNA)，是一种针对特定致病基因的新型核酸药物，该产品具有自主知识产权和全球专利保护。

临床前研究显示，RN0191在啮齿类和非人灵长类动物体内均具有强效且持久的药理活性和优异的安全性，有望每年仅需两针即可显著持续降低血清中低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。在食蟹猴试验中，RN0191与对标产品相比，除降低低密度脂蛋白胆固醇外，还显示出更高幅度降低另一个与动脉粥样硬化密切相关的脂代谢指标-脂蛋白（a）的潜在优势，有望进一步降低心血管疾病患者的残余风险，成为同类最优（best-in-class）。

2023年6月，RN0191在澳洲获得伦理批准开展首次人体试验。目前该实验进展顺利，现有数据表明RN0191耐受性和安全性良好，并显示出了剂量依赖性的药效和疗效。同时，多个重要脂代谢的指标，包括脂蛋白（a）的下降也非常显著，进一步证实了其显著双重降低低密度脂蛋白和脂蛋白（a）的潜在优势。这一结果为该差异化产品后续临床试验的开展提供了有力支持。

关于动脉粥样硬化性心血管疾病 动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)在世界范围和中国都是第一位死亡原因。以中国数据为例，2016年ASCVD死亡人数约240万，占心血管疾病总死亡的61%，占全因死亡的25%。大量临床数据已证实，高脂血症中以低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)升高为主要表现的高胆固醇血症是ASCVD的I类危险因素，降低LDL-C可有效预防ASCVD。

关于大睿生物

大睿生物是一家领先开创的核酸创新药平台公司，致力于发现和开发模块化和可编程的核酸药物，以惠及世界各地的患者。

在蓝筹投资者的支持下，大睿生物开发了自有知识产权的RAZOR™平台，从下一代化学修饰和新颖的生物学见解中研发和开发差异化的siRNA药物分子。大睿生物与合作伙伴共同致力于在以下领域将变革性的核酸药物推向临床：代谢综合征，肾病，中枢神经系统疾病。