作为发展迅速的新型药物类型,寡核苷酸药物以15-30个碱基对为基础, 靶向脱氧核糖核酸、核糖核酸、或其它生物分子。 基于其精准且可编控的靶向特性,寡核苷酸具备在核酸水平上高选择性调节任何基因的强大潜力。
核酸编辑是一种高精度的分子调节机制。当核酸被核酸聚合酶合成后,某些细胞可通过核酸编辑, 对核酸分子内的特定序列进行特异性修改。该技术的应用可对核苷酸序列进行可调控的精准改变、 规避脱靶效应,对传统非成药靶点提供了新的机遇和治疗手段。
信使核酸是一种长聚链分子,由四种核苷酸的不同碱基序列构建组成。 它们在细胞中将DNA的遗传信息转化为的蛋白质表达,从而产生生物学效应。