2023年3月23日,中国上海--大睿生物,一家致力于发现和开发模块化和可编程RNA药物的全球医药新锐,宣布聘任Tony W. Ho博士和Aaron D. Gitler教授加入科学顾问委员会(SAB)。新任命的SAB成员将带来卓越的科学专业知识和具有全球视野的发展战略,推动建立创新的RNA肝外递送管线。
“Tony W. Ho博士 与 Aaron D. Gitler教授是医药行业卓越的创新领袖”大睿生物创始人兼CEO史艺宾表示,”我们很荣幸将与这两位杰出的科学顾问合作,扩大寡核苷酸治疗的应用范围,以解决神经退行性疾病等极度危害生命的疾病。他们在科学专业知识的深度对于推进肝脏以外的创新寡核苷酸疗法的管线具有巨大的帮助。”
Tony W. Ho医学博士于2017年至2021年担任CRISPR Therapeutics的执行副总裁兼研发负责人,管理公司所有治疗领域的全球研发事务。在此期间,他领导并建立了一个世界领先的研发平台,拥有超过10个产品的管线。他和他领导的团队开发了第一个以CRISPR应用为基础的治疗产品CTX001、以及3个通用型CAR-T产品(CTX110(CD19)、CT120(BCMA)、CT130(CD70))和第一个CRISPR编辑的胰岛祖细胞产品VCTX210,并将这些产品从实验台推进至临床阶段。在加入CRISPR Therapeutics之前,他在阿斯利康担任高级副总裁兼肿瘤创新研发部负责人,主导利普卓®(奥拉帕利)和英飞凡®(度伐利尤单抗)的开发和商业化。在此之前,他曾担任默克神经科学和眼科研发部负责人和Neuronyx联合创始人兼首席科学官。
Ho博士获得了约翰霍普金斯大学医学博士学位和加州大学洛杉矶分校电子工程学士学位。Ho博士在多个领域发表了80余篇论文,目前担任宾夕法尼亚大学神经学兼职副教授和约翰霍普金斯大学神经学助理教授。
Ho博士表示:“大睿生物在核酸药物的递送及修饰上的技术突破和创新的管线布局令人振奋。我很高兴能成为大睿生物的科学顾问,希望能够帮助大睿生物将其差异化的递送平台和研发管线更快更好地推进到临床,惠及全球患者。”
Aaron D. Gitler博士是斯坦福大学遗传学教授,并担任斯坦福大学医学基础科学教授的捐赠主席。他的研究使用酵母和人类遗传学的组合来定义神经退行性疾病的机制,并专注于帕金森病和肌萎缩侧索硬化症(ALS)。他最关键的发现之一是确定了肌萎缩侧索硬化症(ALS)的主要遗传因素。Gitler教授的团队最近证明,抑制这种基因显著延长了ALS小鼠模型的寿命并改善了运动性能,为在人类ALS中测试这种治疗方法奠定了基础。他还揭示了其他基因突变导致ALS的机制,并发现了RNA结合蛋白在ALS和相关人类神经系统疾病中的广泛作用。Gitler教授的工作有助于发现ALS的新颖的治疗靶点。
在斯坦福大学之前,他是宾夕法尼亚大学细胞和发育生物学助理教授。Aaron D. Gitler教授是生物医学科学的皮尤学者,Rita Allen基金会学者,以及NIH主任新创新奖和NIH NINDS研究基金项目奖的获得者。
Gitler教授拥有宾夕法尼亚州立大学的学士学位,和宾夕法尼亚大学的博士学位。
Gitler教授表示:“神经退行性疾病当前亟需更好的治疗方法,我钦佩大睿生物在这个领域的决心,技术积累和前瞻性的布局。期待携手大睿,通过学术界和产业界的紧密合作,相信核酸药物解决神经退行性疾病致病机理的潜力,并在未来更多的疾病领域发挥意义深远的作用。”
自成立之初,大睿生物就积极组建并不断扩大全球顶尖的科学专家顾问委员会,从创新性平台建立、靶点选择、管线策略、转化和临床战略,真正地把顾问专家在各自领域全球领先的研发经验转化为科学决策的依据和推进同类首创及同类最优的产品管线。
除了上述两位,大睿生物的科学顾问委员会还包括世界一流的核酸生物学、寡核酸递送、CMC和临床开发领域的专家,比如全球RNA修饰的领军人物、芝加哥大学化学系终身教授何川教授,RNA调控的转化医学科学家、Dicerna Pharmaceutical联合创始人Roberto Guerciolini 医学博士,资深的药物开发和注册业界专家苏岭博士,前Abbiev全球中枢神经研究副总裁James Summer 博士,和寡核酸药物分析和质控领域的著名专家G. Susan Srivatsa 博士等。